Ученые из Университета Вуллонгонга (Австралия) разработали молекулу MisfoldUbL, которая помогает нервным клеткам избавляться от токсичных белков. Это открытие может радикально изменить подход к лечению бокового амиотрофического склероза (БАС). Результаты работы опубликованы в журнале Nature Communications (NatCom).
Новая терапевтическая молекула MisfoldUbL нацелена на неправильно свернутые белки SOD1 (супероксиддисмутаза 1) — антиоксидантный фермент, защищающий клетки от повреждений. Примерно у 35% людей с наследственной формой БАС встречаются мутации в гене SOD1, из-за которых белок сворачивается неправильно и становится токсичным.
«При БАС белки сворачиваются некорректно, и системы клеточной деградации перестают справляться. Накопление таких белков приводит к гибели двигательных нейронов, вызывая мышечную слабость, паралич и, в конечном итоге, смерть», — объясняет ведущий автор исследования, доктор Чизхолм.
Целью ученых было создать средство, которое позволит клеткам распознавать и разрушать неправильно свернутые белки до того, как они образуют опасные агрегаты. Разработанный препарат действует как «метка» для системы утилизации клеточных отходов: он прикрепляется к дефектным белкам SOD1 и направляет их на расщепление.
В экспериментах на мышах MisfoldUbL заметно замедлял развитие симптомов, защищал двигательные нейроны спинного мозга и помогал сохранить мышечные соединения. Исследователи считают, что их подход может стать основой для создания новых методов терапии БАС и других нейродегенеративных заболеваний, связанных с накоплением токсичных белков.
Ранее был найден способ защитить мозг от последствий инсульта.