Цивилизация
Трансплантация костного мозга может остановить развитие редкой и смертельной болезни, при которой клетки головного мозга «выходят из строя». К такому выводу пришли ученые из Медицинской школы Шанхайского университета Цзяотун. Результаты опубликованы в журнале Science.
Речь идет о лейкоэнцефалопатии с аксональными сфероидами и пигментированной глией (ALSP). ALSP вызывается мутацией в гене CSF1R, из-за которой разрушается микроглия — иммунные клетки мозга. Это приводит к накоплению поврежденных нейронов, кальцификации тканей, повреждению нервных волокон и развитию двигательных и когнитивных нарушений. До сих пор не существовало ни эффективного лечения, ни подходящей животной модели для изучения заболевания.
Исследователи создали две линии мышей с человеческими мутациями CSF1R, у которых развились все основные признаки ALSP. Затем они протестировали трансплантацию костного мозга. Даже без дополнительных процедур пересадка оказалась эффективной: из-за ослабления собственной микроглии новые клетки быстро ее замещали.
Метод проверили и на людях — восемь пациентов с ALSP прошли пересадку костного мозга. В течение двух лет после операции болезнь не прогрессировала — мутации в клетках устранились.
По мнению авторов, это открывает перспективы применения подхода и при других заболеваниях, связанных с нарушением работы микроглии. К ним относятся некоторые формы деменции. Ученые отмечают, что для широкого применения метода предстоит найти оптимальный баланс между эффективностью замены клеток и безопасностью процедуры.
Ранее ученые выяснили, как мозг сигнализирует о высоком риске деменции.